Huntingtonin tautia tai verkkokalvorappeumaa sairastavat unelmoivat tulevaisuudesta, jossa heidän geeninsä eivät periytyisi heidän jälkeläisilleen.
Genetiikan leikkaa ja liimaa -työkalu CRISPR-Cas9 on tällä hetkellä paras mahdollisuus ratkaista ongelma.
Geenisaksilla voidaan parantaa hiv ja sokeus – ja menetelmä on jo käytössä. Vuonna 2020 Oregon Health and Science Universityssä käytettiin CRISPR-tekniikkaa ensi kertaa ihmisen elimistössä.
Tekoalkiot vapauttavat tutkijat eettisistä ongelmista
Alkion ensimmäiset kolme viikkoa ovat erityisen kiinnostavia. Perinnölliset sairaudet saattavat alkaa kehkeytyä jo tänä lyhyenä aikana. Uudet kokeet tekoalkioilla voivat merkitä sitä, että CRISPR-tekniikalla saadaan haitalliset periytyvät mutaatiot hävitettyä.
Vuodesta 2015 tutkijat eri puolilla maailmaa ovat yrittäneet poistaa geenivirheitä hedelmällisyyshoidoista yli jääneistä munasoluista.
Tässä on toimittava erittäin varovasti, sillä ei ole vielä kunnon käsitystä siitä, mitä kaikkia pitkäaikaisseurauksia alkioiden perimän peukaloinnilla on. Siksi kokeissa käytetään usein tekoalkioita.
He Jiankui sai kolmen vuoden vankeusrangaistuksen epäeettisten CRISPR-kokeiden tekemisestä.
Tutkija sai vankeutta CRISPR-kokeesta
Kiinalainen tutkija tuomittiin kolmeksi vuodeksi vankeuteen epäeettisistä CRISPR-kokeista. Myöhemmin on saatu viitteitä siitä, että hän saavutti tavoitteensa ja teki kaksosista resistenttejä hi-virukselle.
Uusi tutkimus painottaa kuitenkin sitä, että CRISPR-tekniikkaa joudutaan vielä hiomaan, ennen kuin se soveltuu geenivirheiden eliminointiin.
Geenien viilaus tuottaa kromosomikaaoksen
Tieteellisessä artikkelissa lontoolaisen Francis Crick -institituutin biologit kuvasivat, miten CRISPR aiheutti muutoksia alkionmuodostusta ohjaavassa POU5F1-geenissä.
Lähes neljäsosaan geneettisesti muokatuista alkioista ilmaantui virheitä, jotka tuottivat isoja muutoksia POU5F1-geenin ympäristöön.
Toisessa kokeessa CRISPR-menetelmän tulevaisuudennäkymät vaikuttivat vielä heikommilta. Siinä puoleen koealkioista syntyi ei-toivottuja geenimuutoksia.
Ei-toivottuja geenivirheitä ei ollut havaittu aiemmissa kokeissa, koska nyt biologit hakivat virheitä koko geneettisestä koodista.