Kvinde med alzheimer

Tutkimustulos enteilee uutta Alzheimer-lääkettä

On saatettu löytää ensimmäinen aine, joka pysäyttää etenevän muistisairauden ja sopii Alzheimerin taudin lääkkeeksi.

On saatettu löytää ensimmäinen aine, joka pysäyttää etenevän muistisairauden ja sopii Alzheimerin taudin lääkkeeksi.

Shutterstock

Ainakin 55 miljoonaa ihmistä sairastaa dementiaa, ja heistä suunnilleen kolmasosalla on Alzheimerin tauti. Eri puolilla maailmaa etsitään kiivaasti uusia keinoja hoitaa muistisairauksia, jotka johtuvat aivojen joskus hyvinkin nopeasti etenevästä rappeutumisesta.

Nyt voidaan olla uuden ajan kynnyksellä. Lääketutkimuksen kolmannen vaiheen läpi käyneen aineen on todettu voivan estää Alzheimer-potilaiden tilaa heikkenemästä. Puolentoista vuoden ajan hoitoa saaneiden henkinen suorituskyky oli 27 prosenttia parempi kuin verrokkien.

Tutkimuksen takana ovat lääkeyhtiöt Biogen ja Eisai.

Aine vaikuttaa sekä syyhyn että seurauksiin

Maaliskuussa 2019 alkaneeseen 18 kuukauden pituiseen tutkimusjaksoon osallistui kaikkiaan 1 795 potilasta, joiden Alzheimerin tauti oli vasta varhaisvaiheessa.

Puolet koehenkilöistä sai lekanemabi-nimistä ainetta kaksi kertaa viikossa. Vertailuryhmän jäsenille annettiin ainoastaan tehotonta lumelääkettä.

Vakavia sivuvaikutuksia

Keskeinen tavoite oli selvittää, onko lekanemabista enemmän hyötyä kuin haittaa eli onko sitä turvallista käyttää.

  • 12,5 prosentilla lääkettä saaneista esiintyi aivojen turvotusta.
  • 17 prosentilla lääkettä saaneista esiintyi pieniä aivoverenvuotoja.
  • Kuitenkin vain kolmella prosentilla turvotus ja vuodot aiheuttivat varsinaisia oireita.
  • Vertailukohdaksi sopii Yhdysvalloissa hyväksytty Alzheimer-lääke adukanumabi, joka aiheutti kolmosvaiheen potilaskokeissa aivojen turvotusta 40 prosentille.
  • Kliinisen tutkimuksen aineisto julkaistaan San Franciscossa marraskuussa 2022 järjestettävässä Clinical Trials On Alzheimer's Disease (CTAD) -konferenssissa.

Tutkimuksessa määritettiin osallistujien oireiden vakavuus. Lääkettä testaavan ryhmän jäsenet saivat 18-portaisella asteikolla keskimäärin 0,45 pistettä enemmän kuin verrokit.

Siitä huolimatta, että tulokset lupaavat hyvää, on vielä liian aikaista puhua läpimurrosta. Tätä mieltä on ainakin tanskalaisessa Kööpenhaminan yliopistossa dementiaa tutkiva Kristian Steen Frederiksen.

"Tiedossa on vasta se, mitä lääkeyhtiöt ovat lehdistötiedotteessaan kertoneet. Olen kuitenkin varovaisen toiveikas. Lääke näyttää vaikuttavan paitsi sairauden etenemiseen myös sen tavallisiin oireisiin, kuten muistiongelmiin, ja potilaan yleiseen toimintakykyyn", toteaa Kristian Steen Frederiksen.

Mahdollisesti tärkeä päänavaus

Lekanemabi on vasta-aine, joka suuntautuu beeta-amyloidia vastaan. Monet tutkijat pitävät beeta-amyloidista aivoihin syntyvää niin sanottua plakkia Alzheimerin taudin perimmäisenä syynä.

Vaikutukseltaan lekanemabi muistuttaa siten Aduhelm-nimistä valmistetta, joka on hyväksytty Yhdysvalloissa Alzheimer-lääkkeeksi. Sen vaikuttava aine adukanumabi reagoi vielä paakkuuntumattoman beeta-amyloidin kanssa.

Siinä tapauksessa, että tutkimustulokset vakuuttavat, Euroopassa voidaan pian saada käyttöön ensimmäinen lääke, joka estää aivorappeumasairautta etenemästä.

"En usko, että tulossa oleva lääke pysäyttää taudin etenemisen, mutta pidän mahdollisena, että kyse on ensimmäisestä askeleesta kohti tehokasta hoitoa", arvioi Kristian Steen Frederiksen.

© National Institutes of Health / Wikimedia Commons

Proteiinipaakut vahingoittavat aivoja

Ihmisen aivoissa syntyy luonnostaan beeta-amyloidiksi kutsuttua proteiinia, joka voi kertyä aivosolujen lomaan niin sanotuksi plakiksi. Alzheimerin taudin kehitystä voidaan arvioida beeta-amyloidiplakin ja tau-proteiinin määrästä.

Teoria on kuitenkin kiistanalainen. Osa tutkijoista pitää itse proteiineja sairauden aiheuttajina, osa heistä taas katsoo, että sairastuminen johtuu muista(kin) tekijöistä.

Hyväksyminen tuskin läpihuutojuttu

Kehittäjät aikovat hakea uudelle lääkkeelle myyntilupaa Yhdysvaltojen elintarvike- ja lääkevirastolta (FDA) lähiaikoina ja toivovat, että se myönnetään jo keväällä 2023.

Vaikka uusia Alzheimer-lääkkeitä kaivataan kipeästi, Kristian Steen Frederiksenin mukaan eurooppalaisten potilaiden pitää varautua odottamaan pitkään.

"Uutta lääkettä voidaan alkaa antaa potilaille luultavasti vasta vuonna 2024. Ja on hyvä pitää mielessä, että sitä saavat varmasti vain ne Alzheimeria sairastavat, joiden tauti on vielä varhaisvaiheessa. Kun sairaus on edennyt pitkälle, lääkkeestä ei ole enää mitään hyötyä", selittää Kristian Steen Frederiksen.